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O declínio acentuado em pacientes com ELA foi retardado por uma nova combinação de drogas: injeções


Os pacientes com uma forma de ELA de rápida progressão que receberam doses diárias de uma combinação experimental de dois medicamentos chamada AMX0035 pontuaram mais alto em uma medida padrão de função do que os pacientes que não receberam o medicamento.


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Os pacientes com uma forma de ELA de rápida progressão que receberam doses diárias de uma combinação experimental de dois medicamentos chamada AMX0035 pontuaram mais alto em uma medida padrão de função do que os pacientes que não receberam o medicamento.


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Uma combinação de duas drogas experimentais parece retardar o declínio de pacientes com esclerose lateral amiotrófica, uma doença que é freqüentemente referida como ALS ou doença de Lou Gehrig.

Um estudo de seis meses com 137 pacientes com uma forma rapidamente progressiva da doença descobriu que aqueles que receberam doses diárias de uma combinação de dois medicamentos chamada AMX0035 pontuaram vários pontos a mais em uma medida padrão de função, uma equipe relatórios na edição de 3 de setembro, O novo jornal inglês de medicina.

A diferença foi modesta, mas significativa para os pacientes, disse ele. Dra. Sabrina Paganoni. Ela é a principal autora e pesquisadora do Sean Healey & AMG Center for ALS em Mass General e Harvard Medical School.

“Eles querem poder continuar usando as mãos para cortar a própria comida e escrever e-mails, ou querem poder andar e subir escadas”, disse Paganoni. “E isso é exatamente o que medimos no julgamento.”

Os resultados estão longe de ser uma cura. Mesmo assim, “estou convencido de que estamos no início de uma nova era na descoberta do tratamento da ELA”, disse Paganoni.

“Há grande esperança de um tratamento modificador da doença”, acrescentou. Tania Gendron, que estuda doenças neurodegenerativas na Mayo Clinic em Jacksonville e não participou do estudo. “Nos próximos anos, acho que haverá grandes descobertas.”

ALS destrói as células nervosas que controlam o movimento muscular. Os pacientes geralmente ficam incapacitados e morrem cinco anos após o diagnóstico.

Por décadas, o único medicamento aprovado pela Food and Drug Administration para ALS foi riluzol, que está no mercado desde 1995 e demonstrou prolongar a vida dos pacientes. Então, em 2017, o FDA aprovou Edaravone, o que ajuda alguns pacientes a reter a função por mais tempo.

AMX0035 funciona protegendo as células nervosas de dois tipos de danos que são característicos da ELA. E no estudo produziu um benefício, embora muitos dos pacientes já estivessem tomando riluzol e edaravona.

Parece que medicamentos novos e antigos funcionam de maneiras diferentes para retardar a doença, disse Paganoni. “Acreditamos que, em última análise, precisaremos de uma combinação de tratamentos para combater eficazmente a ELA.”

Ainda não está claro se o AMX0035 prolonga a vida ou mantém a força muscular. E normalmente, pelo menos um estudo maior seria necessário antes que o FDA considerasse a aprovação do medicamento.

Mas o Associação ALS junto com o grupo de defesa EU SOU ALS uniram forças para pedir ao FDA que faça uma exceção.

“Em ALS, um teste como este provavelmente levaria cerca de três anos”, disse Neil Thakur, diretor de missão da Associação ALS. “Portanto, a questão para toda a comunidade é o que ganhamos com esse estudo de três anos?”

A Associação ALS ajudou a financiar a pesquisa sobre AMX0035 e tem uma participação financeira limitada em seu sucesso. No entanto, a principal preocupação do grupo são os pacientes que não viverão o suficiente para esperar por outro estudo, disse Thakur.

“É por isso que pensamos que o melhor que podemos fazer pela comunidade é disponibilizar esse medicamento mais cedo e permitir que todos o tenham como opção de tratamento o mais rápido possível”, disse ele.

AMX0035 tomou um caminho muito incomum para a aprovação.

Foi desenvolvido por Amylyx, uma pequena empresa fundada por dois estudantes universitários, Josh Cohen e Justin Klee, que ainda têm 20 anos. O casal estava trabalhando tarde da noite no escritório da empresa em Cambridge, Massachusetts, quando souberam dos resultados do estudo ALS.

“Quando os estatísticos ligavam, dava para ouvir toda a firma aplaudindo ao fundo”, disse Cohen. “Portanto, sabíamos antes de os números serem chamados que algo bom havia acontecido.”

Mas sua euforia estava misturada com um senso de responsabilidade, disse Klee.

“Embora esses resultados sejam excelentes, eles não são uma cura, então nós e outros em toda a comunidade devemos seguir em frente até obter a cura”, disse ele.

Isso está começando a parecer mais provável do que alguns anos atrás, disse Gendron, da Clínica Mayo.

Um dos motivos é que os cientistas estão descobrindo novos biomarcadores que aparecem no sangue ou no líquido cefalorraquidiano de pacientes com ELA. Esses marcadores permitirão um diagnóstico precoce quando os tratamentos têm maior probabilidade de funcionar, disse Gendron. Eles também ajudarão a selecionar a quais pacientes administrar um determinado medicamento e informar aos pesquisadores se o medicamento está atingindo o objetivo pretendido.

Outro motivo para otimismo é a grande quantidade de pesquisas que estão sendo feitas.

“O que torna este momento tão emocionante é que existem mais de 50 ensaios clínicos diferentes que estão inscrevendo e recrutando pacientes com ELA agora”, disse Kuldip Dave, vice-presidente de pesquisa da Associação de ELA. “E todos eles buscam objetivos diferentes.”



Este artigo foi escrito em Português do Brasil, baseado em uma matéria de outro idioma. Clique aqui para ver a matéria original. Se desejar a remoção desta publicação, entre em contato no email cc@reducaodepeso.com.br.

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